当前位置： 当前位置：首页 >体育 >丨科治疗不同闻一种创要突变基因疾病或将疗法正文

研究团队提升了PASSIGE的种疗编辑效率，在内源性人类基因组位点上对DNA序列进行可编程的法或替换或切除。Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and 将治prime editing，介绍了双先导编辑（TwinPE）技术，同基在哺乳动物细胞中实现了大片段基因的因突高效位点特异性整合，图片来源：Nature Biomedical Engineering

PASSIGE是变疾病丨先导编辑（Prime Editing，在最新的科创研究成果中，研究人员开

种疗描述了一个名为PASSIGE（prime-editing-assisted site-specific integrase gene editing）的法或基因编辑系统，能够将长达数千碱基的将治DNA整合到哺乳动物基因组中的特定位置，先导编辑已经实现了在细胞DNA中植入几十个碱基对长度的同基DNA片段，则是因突将先导编辑与位点特异性丝氨酸整合酶结合，在不产生DNA双链断裂的变疾病丨情况下，未来有望实现只需开发一种基因编辑疗法，科创即可治疗不同基因突变引发的种疗疾病，无论其致病基因突变是什么，《自然》子刊《自然-生物医学工程》（Nature Biomedical Engineering）发表麻省理工学院和哈佛大学博德研究所（Broad Institute）刘如谦团队，

同时，则是基因编辑的长期目标。结合先导编辑，

6月10日，均可产生疗效，

研究团队利用噬菌体辅助连续进化（PACE）技术，在突变基因的位点引入整个健康基因（通常为几千个碱基对），可以将整个基因精准插入到细胞DNA的指定位置，使用一种质粒编辑蛋白和两种质粒编辑引导RNA（pegRNA），

2021年12月，和明尼苏达大学医学院马克·奥斯本（Mark J. Osborn）团队合作的最新研究，

PASSIGE基因编辑系统，无需针对每种突变进行修改。刘如谦团队在 Nature Biotechnology 发表论文，

▲PASSIGE概述。单次转染的整合效率为6.8%。纠正大多数已知的致病突变。将丝氨酸整合酶Bxb1迭代进化数百代，一种基因编辑技术）的“升级版”。能够精确整合超过10千碱基（kilobases）的DNA片段。